最近，讨论CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）的投资者越来越多。

有一些观点认为：

“炒CAR-Tt的人都没能弄明白一点就是治愈问题，CAR-T的缺陷在于复发率高，几十万美金缓解几个月的寿命有意义么？况且现在专家都不知道能否CAR-T后续治疗怎么选择，对于复发能否连续两次使用CAR-T。我预计未来的疗法肯定还是常规治疗，无药可治的人才会选择这种疗法，当然，首先你要有足够的钱。这么说吧，诺华(NYSE:NVS)获批两款CAR-T疗法后涨了么？自己去看看吧。”

而另外的一些观点则为：CAR-T天下无敌，将颠覆现在所有治疗。

显然，这两种观点都是错的。我来尝试详解一下。

1、目前CAR-T效果是没的说的。

首先病人都是经过多轮治疗无药可救，通常预期寿命为3~6个月。这些人都在等死。用了CAR-T以后绝大部分会产生效果。

2、产生效果分为PR和CR。PR为部分缓解（肿瘤缩小超过30%）CR为完全缓解（检测不到肿瘤）。

3、从PR的定义就能知道，PR的病人一定会复发，因为肿瘤没有彻底清除，这些活下来的肿瘤如同适者生存一般天生具有对这个药物的耐药性，等这些“先进”的肿瘤细胞重新繁殖以后就把病人灭了。

4、CR的病人有些是真正彻底消灭了肿瘤，有些是还有一些细微残留（检测不到）。那些还有残留的病人通常也会复发。道理一样，这些具有抗药性的癌细胞重新繁殖。

5、那些彻底清除的癌细胞的病人可以说是癌症彻底治愈了。所以一般大家对CAR-T的效果是检查1年以后CR的百分比。这些人可以说是大多数都治愈了癌症。后来跟踪18个月发现绝大多数继续CR。

在一些早期实验中，KITE(NASDAQ:KITE)的病人跟踪了5年，bluebird bio(NASDAQ:BLUE)的跟踪了7年。这些人一直保持CR状态。可以说他们已经治愈了。

好了,效果方面结论很明显吧：一部分病人生命延长了6个月以上。超过30%的病人彻底治愈了癌症。

研究抗癌领域的人知道，药物想做出OS生存期(Overall Survival，即总生存期)的差异是非常难的。一个药物平均能延长6个月的寿命都是超级突破。外加这些病人是最难治的末线，CAR-T的效果是前无古人的。

好了，这么牛逼的东西会彻底颠覆现在的药物体系么？ 至少现在并不会。

首先CAR-T目前被验证的靶点只有CD19一个。另外BCMA（CD269靶点)正在验证中。都是针对血液瘤。那么在这些血液瘤适应症中总可以颠覆了吧？答案也是“至少现在并不会”。

核心原因就是CAR-T的安全性堪忧。它的副作用太严重，病人有小概率直接挂掉。还有很大一部分是在ICU里面抢救回来的。在这种副作用下CAR-T只能是末线治疗，也就是死马当活马医。一个本来可以活4年的病人如果用了CAR-T直接死亡从伦理上过不去。 

什么时候新一代的CAR-T解决了致命副作用才是真正CAR-T爆发的时候。那时候CAR-T能进军到2线疗法那么就会颠覆现在的体系。市场规模也会急速扩大。另外就是实体瘤能否突破也需要关注。

最后提一句：诺华只获批了1个CAR-T而且是罕见病。那个适应症规模只有5亿美元。诺华2000亿美元上的规模获批一个5亿的药物确实无法撬动市值。